Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生极度综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代较低组成员蛋白药品，其活性代谢物地西他丰的体内暴露间隔时间较静注地西他丰的长。病患骨髓水肿所致综合征须要更有效的较低组成员蛋白药品。深入研究医护人员开展一2期的随机化、特殊性深入研究，征募年满18岁的各风险层次的骨髓水肿所致综合征或慢性巨噬细胞脑癌患者，要求受试患者既往不曾改用过较低组成员蛋白药品病患或较低组成员蛋白药品病患后入院/难治性。将患者按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2组成员，28天天疗程，前5天用药。主要评估加权是某种程度更为严重百余人。2012年7月9日-2014年4月7日，共征募了105位患者，其中的55位（52%）分至60mg/m2(28实有为首次病患和27实有为较低组成员蛋白药品病患后入院或难治性营养不良)，50位(48%)分至90mg/m2(23实有和27实有)。有3实有(3%）不曾给予深入研究病患，被考虑到。中的位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。多种不同剂量组成员取得某种程度更为严重的患者比实有无显著差异(60 mg/m2组成员 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2组成员 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病患的患者记事25位(51%，95% CI 36-66)、53位入院或难治性患者记事23位(43%，30-58)患者取得了某种程度更为严重。两组成员最少见的3级及以上的不良政治事件有血小板降低症(60mg/m2组成员 22/53[41%]、90mg/m2组成员 28/49[57%])、惰性巨噬细胞降低(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性惰性巨噬细胞降低(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)患者死于不良政治事件(60mg/m2组成员 4实有、90mg/m2组成员 3位；1位为首次病患、6位为散光/难治性)。2实有丧命被指出与病患有关(两组成员各一实有)。Guadecitabine用于中的/高危骨髓水肿所致综合征患者的耐受性尚可。对迄今为止的较低组成员蛋白药品病患不敏感的患者或可改用Guadecitabine病患，60mg/m2，连续用药5天。更早应是：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯病理学（MedSci）原创程序代码，转载需准许！